来自印第安那大学医学院的临床研究人员报告了一类常发现于儿童，从前无法医治并潜在威胁生命的肿瘤的第一种有效治疗。他们的研究结果在线发表在《柳叶刀—肿瘤学》（Lancet Oncology）杂志上。

研究人员称一种用于治疗慢性髓样白血病的药物甲磺酸伊马替尼（imatinib mesylate，商品名为格列卫Gleevec）可缓解丛状神经纤维瘤（plexiform neurofibromas）的病情。丛状神经纤维瘤是一种由NF1基因突变所引起的肿瘤，又称1型神经纤维瘤病（NF1）。

论文的第一作者、儿科学副教授Kent Robertson 博士说：“这虽然只是一个小型研究，其结果却是非常重要的，尤其是考虑到对于这一极其令人虚弱的疾病患者少有治疗选择。我们认为这些研究结果为针对甲磺酸伊马替尼和其他在实验室测试中显示前景的类似化合物开展更大规模的实验提供了理由。”

每3000个新生儿童就有1个受累，1型神经纤维瘤病是有单基因突变所引起的最常见的神经系统疾病。根据儿童肿瘤基金会（Children's Tumor Foundation）统计，加上一种少见的相关类型NF2，神经纤维瘤这一遗传性疾病的发病高于囊性纤维化、杜氏肌营养不良和亨廷顿氏舞蹈病的总和。

突变导致了从轻微到严重各种各样的症状。此瘤多见于面部、颈后、上睑等处，肿瘤可沿神经及其分支向各方面发展，累及范围广，并可沿脊神经进入脊髓。如肿瘤在皮下则沿神经干可以摸到大小不等的肿块。有些患者由于神经被压迫，可有疼痛或感觉异常。

这些肿瘤几乎无法有效治疗。因为它们相对生长缓慢，不会受到放射治疗或癌症化疗药物的影响。因为靠近重要器官非常的危险它们通常也不太适合手术治疗。

在新研究中，23名患者接受了至少为期6个月的药物治疗，6名患者的一个或多个丛状神经纤维瘤体积减小，30%的患者症状得到改善。

主要研究人员、儿科学系主任及教授D. Wade Clapp博士指出即便是相对较小程度地减小肿瘤体积可可以显著患者的症状，例如改善呼吸，恢复膀胱控制。

在早前的实验室研究中，研究人员在发现Gleevec靶向慢性髓样白血病的细胞信号机制在NF1肿瘤形成中也起重要作用后，证实了Gleevec对组织培养物和NF1肿瘤小鼠模型有效。这一研究结果报道在2008年的《细胞》（Cell）杂志上，研究小组还报告在一个同情用药协定中（compassionate use protocol），他们治疗了一名患有致命性肿瘤的3岁女孩，肿瘤压迫了她的气道。在治疗的三个月内肿瘤缩小了一半。

尽管Gleevec已被广泛用于慢性髓样白血病治疗，在某些情况下长期服用不会导致严重的副作用，在治疗的6个月内结果分析出来之前参与的36名患者中有13人中途退出。其中9人是因为服药问题或副作用。作者们指出在这项研究中他们采用了是从前确立的Gleevec最大耐受剂量以确保可以观察到针对所有NF1肿瘤的全部药物活性。作者们表示在后续的研究中他们会对剂量进行修改。