近日，一篇发表在美国《国家科学院院刊》（Proceedings of the National Academy of Sciences）上的研究称，通过研制人造人类染色体（HAC）修复人类细胞基因缺陷的实验取得了良好的效果。

与基因治疗中采用的病毒载体相比，HAC可以避免其无法控制基因拷贝数目，以及基因突变和基因沉默等缺点。

研究者通过使用相互结合的2个人造染色体来具有基因缺陷的人类细胞，该细胞从有肿瘤相关基因缺陷患者身上分离而来。首先，他们将该肿瘤相关基因从患者的基因组DNA中分离出来，然后使HAC携带该基因，再将HAC导入该细胞进行修复。他们观察到嵌入的肿瘤相关基因能在该细胞中正常表达蛋白质并修复该细胞的缺陷。

随后，研究者又找出了能使该人造染色体失活的方法。表明这种方法可以用来研究HAC介导的细胞治疗。

HAC稳定性较高，且能可逆性地将完整基因导入人类细胞，有望在基因功能研究和临床基因治疗研究等方面发挥重要作用。